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林郑当面告知引入新药 脊髓肌萎女有药医「开心到弹起」

2019-09-30 11:26:02 来源:工人日报

  

罕见病药物昂贵,患者明知新药可减缓病情恶化,也未必有钱医。脊髓肌肉萎缩症(SMA)患者周佩珊去年夏天凭仅余可活动的两根手指头,花4个月写成过百页计划书,10月坐着轮椅到特首办外请愿,盼引入新药。佩珊的坚持1日终有回音,特首林郑月娥1日早探望她,同时宣布与药厂达成协议,透过特别用药计划引入治疗SMA新药Spinraza,预计两至三个月成事,届时第一型(即病情最严重)的SMA患者可免费用药。
新药Spinraza是目前唯一被美国食品及药物管理局(FDA)认可、可改善脊髓肌肉萎缩症患者病情的药物,佩珊去年写的计划书,就是希望香港可引入该药,并期盼政府可向患者提供资助。该药首年药费高达600万元,其后每年300万元。目前有14名第一型SMA患者,若他们全部获资助,首年涉及药费逾8,000万元。

曾制百页计划书请愿

佩珊在计划书里指出,虽然药费高昂,但有不少案例及研究显示,SMA小朋友用药后由坐轮椅变成可站立,因此期望香港小病友可在黄金期用药,成年患者则可改善病情,身体不再衰退。
佩珊现在是港大文学院三年级生,1日早与林郑月娥会面后如常回校上课,至傍晚见记者时仍难掩激动,多次说「好开心」。她说,日前收到广华医院电话通知,预告将有好消息,「两晚都开心到瞓唔到,开心到弹起,不过我弹唔起箒」。当林郑亲口告知将引入新药,佩珊非常惊喜,「好想开支香槟同林太饮」。她说罕见病病人努力生存,引入新药是一个希望,感谢政府、港大、病友和妈妈。
佩珊说,自己仍可郁动右手拇指和食指,但越来越乏力,「一分钟打两三个字左右,活动能力都差咗」。周太补充,去年10月至今佩珊两度爆肺,吞咽困难,等待新药期间会好好照料女儿。佩珊则期盼自己和病友用药后一起生存下去,又笑言最想吃到Tiramisu。
特区政府在罕见病药物问题上屡被指态度不够积极,佩珊说,今次证明特首关注罕见病病人,相信未来有越来越多病人受惠。林郑月娥则于稍早前表示,佩珊的奋斗故事和超乎常人的意志,令她深受感动。
脊髓肌肉萎缩症慈善基金响应指,感谢政府向药厂争取在药物未完成在港注册前,为第一型病人在两三个月内提供免费药物治疗。该会现时为85位脊髓肌肉萎缩症患者及其家人提供服务,其中第一型患者有14人,暂时第一型患者获免费用药,该会希望第二型及第三型的病人亦能早日获得新药。

(责任编辑:湛俞吲)
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